Acondroplasia, BioMarin avvierà un trial di fase 1 entro marzo con BMN 111
Lunedì 09 Gennaio 2012 12:57 |
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09/01 - L'acondroplasia è causata da una mutazione autosomica dominante che va ad attivare il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3), un regolatore negativo della crescita ossea. L'ottanta per cento dei casi sono il risultato di una mutazione spontanea, e 98 per cento dei casi hanno una mutazione G380R. L'acondroplasia è la forma più comune di nanismo umano ed è caratterizzata dalla mancata conversione della cartilagine in osso.
La società biotecnologia americana BioMarin ha annunciato, il 3 gennaio scorso, l’avvio di un programma di sperimentazione per la molecola BMN-111, un analogo del C-peptide natriuretico di tipo (CNP), per la acondroplasia, una delle più comuni forme di nanismo. La società prevede di avviare la sperimentazione di fase 1 nel primo trimestre del 2012. Leggi la notizia completa su:
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